Учені з Університетського коледжу Лондона зробили великий крок у лікуванні хвороби Гантінгтона — спадкового захворювання, яке поступово руйнує нервову систему. Вони розробили нову генну терапію, яка дозволила сповільнити розвиток хвороби на 75%. Хвороба Гантінгтона спричинюється мутацією в гені HTT, яка викликає утворення токсичного білка гантінгтіну, що пошкоджує клітини мозку та призводить до погіршення стану пацієнтів. Науковці розробили спеціальний препарат на основі модифікованого вірусу, який блокує вироблення шкідливого білка. Після проведення терапії пацієнти показали значне уповільнення прогресування хвороби, покращення когнітивних та моторних показників, а також збереження нейронів. Професорка Сара Табрізі назвала цей прорив величезним досягненням, яке дає надію на покращення якості життя пацієнтів з хворобою Гантінгтона.
