Дев’ятимісячний хлопчик із рідкісним метаболічним захворюванням став першим у світі, хто отримав індивідуальну генну терапію з використанням технології Crispr-Cas9. У нього діагностували важке метаболічне порушення, яке перешкоджало організму виводити токсичні відходи метаболізму. Лікарі запропонували сім’ї експериментальну терапію, яка була адаптована до унікальних генетичних особливостей хлопчика. Після проведення лікування результати були обнадійливими, і тепер хлопчик може споживати більше білка та потребує менше ліків. Медики планують далі спостерігати за станом пацієнта, але сподіваються, що цей прорив в генній терапії відкриє нові можливості для лікування інших хворих.
